El Hospital La Fe de Valencia participa en un ensayo clínico para tratar el cáncer de timo avanzado,

El 28 de febrero es el día Mundial de las enfermedades raras y esta noticia es un gran paso para combatirlas.

El Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia participa en el ensayo clínico fase II PECATI, cuyo objetivo es explorar una nueva opción de tratamiento para pacientes con tumores epiteliales tímicos (TET) avanzados, un tipo de cáncer infrecuente.

El estudio, impulsado por MEDSIR, compañía global dedicada a la investigación independiente en oncología, evaluará la eficacia y la seguridad de la combinación de pembrolizumab y lenvatinib en pacientes con carcinoma tímico o timoma B3 metastásico. Se espera que el tratamiento frene la progresión de este tipo de tumores, aumentando el tiempo en el que los pacientes pueden mantener su enfermedad bajo control.

El timoma y el carcinoma tímico son enfermedades por las que se forman células malignas en la superficie externa del timo, una glándula linfoepitelial ubicada detrás del esternón y que está implicada en la producción de linfocitos T. Se trata de tumores raros, ya que se producen 0,13 casos por cada 100.000 habitantes1, lo que dificulta la posibilidad de poner en marcha estudios clínicos que exploren nuevas estrategias de tratamiento.

Según datos del Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes, en España, 1 de cada 5 diagnosticados cada día por cáncer tiene un tumor infrecuente para el que no existe un tratamiento específico. “Por lo general, se dedican mayores esfuerzos a la investigación de tumores más comunes, mientras que los considerados tumores raros suelen tener escaso soporte en la investigación. Por ello, el desarrollo de nuevos tratamientos es más lento y dificultoso. De ahí la importancia de impulsar ensayos clínicos dirigidos a pequeños grupos de población que puedan arrojar conclusiones prometedoras para estos casos”, ha explicado el Dr. Óscar Juan-Vidal, Médico Oncólogo del Hospital La Fe de Valencia.

PECATI abre una nueva vía para el tratamiento de TET avanzados

En pacientes con tumores epiteliales que presentan metástasis, el tratamiento se inicia con combinaciones de quimioterapia basada en sales de platino; sin embargo, cuando el tumor deja de responder a esta terapia inicial, las opciones de tratamiento no están definidas. Por este motivo, apuntan desde MEDSIR, urge la identificación de nuevas estrategias terapéuticas que permitan a los oncólogos controlar esta enfermedad durante más tiempo, aumentando la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes.

El estudio PECATI, diseñado bajo la dirección científica del Dr. Jordi Remon, responsable de la Unidad de Tumores Torácicos del Centro Integral Oncológico Clara Campal HM CIOCC de Barcelona, y promovido por MEDSIR, tendrá una duración de 32 meses. Según el Dr. Remon, “la inmunoterapia puede ser muy prometedora en estos pacientes, especialmente cuando se combina con otros fármacos, por lo que es fundamental averiguar su eficacia en este tipo de tumores para conseguir así mejorar el pronóstico de esta enfermedad”.

El estudio PECATI probará la eficacia de pembrolizumab en combinación con lenvatinib en pacientes con diagnóstico de timoma B3 o carcinoma tímico metastásico cuyos tumores hayan progresado después de haber recibido, al menos, una línea de quimioterapia. Los investigadores trabajan con la hipótesis de que dicha combinación de fármacos permitirá frenar la expansión de estos tipos de tumores y aumentar así el porcentaje de pacientes en supervivencia libre de progresión tumoral a los 5 meses del inicio del tratamiento.

El pembrolizumab es un fármaco inmunoterápico que bloquea la proteína PD-1. Este medicamento ha demostrado ya su eficacia y seguridad en otros tumores torácicos así como en otros tipos de cáncer. Por otro lado, el lenvatinib es un fármaco que inhibe múltiples proteínas quinasas, entre ellas las encargadas de la vascularización del tumor, permitiendo así reducir el aporte de nutrientes al tumor. El tratamiento con inmunoterapia ya se ha evaluado en pacientes con TET previamente tratados, y la combinación de ambos fármacos ya ha demostrado eficacia en diferentes tumores sólidos como el cáncer de endometrio, el carcinoma de células renales, cáncer de cabeza y cuello, cáncer de tiroides y carcinoma hepatocelular. Pero es la primera vez que la eficacia y la seguridad de esta combinación se evaluará en pacientes con TET, una población con una gran necesidad terapéutica no cubierta.

El estudio PECATI contará con la participación de 43 pacientes de 15 centros de salud en Francia, Italia y España, entre los que se encuentran, además del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, el Hospital Universitario La Paz de Madrid, el Hospital Virgen del Rocío, y el Complejo Hospitalario Universitario A Coruña.

 

Fundación ”la Caixa” del VHIO incluyó a 1.262 pacientes en ensayos clínicos de fases tempranas en oncología en 2020, cifra récord desde su creación

Los ensayos clínicos son para muchos pacientes oncológicos la única oportunidad de tratamiento de que disponen para su enfermedad, especialmente en aquellos casos en los que ya se han probado diversas terapias previas sin éxito. Por tanto, mantener la actividad en esta área e incluso aumentar el número de pacientes que han podido participar en ensayos clínicos, a pesar del impacto que la Covid-19 ha tenido en el sistema sanitario, ha permitido a muchos pacientes poder acceder a tratamientos que realmente pueden suponer un cambio en el curso de su enfermedad y para los que un parón, hubiera tenido consecuencias nefastas. Además, el hecho de que se haya mantenido la actividad ha permitido también seguir con la aprobación de fármacos que estaban pendientes y no paralizar su proceso administrativo.

La Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM) – Fundación ”la Caixa” del VHIO, integrada dentro del Campus Vall d’Hebron, coordina y realiza todos los ensayos clínicos complejos con medicamentos en desarrollo temprano (Fase I y los primeros ensayos de Fase II), centrados en objetivos innovadores. En esta Unidad, desde el 1 de enero hasta el 31 de diciembre de 2020, se incluyeron a 1.262 pacientes, 560 de los cuales fueron nuevos pacientes que comenzaron un ensayo clínico, y se realizaron 256 ensayos clínicos, 74 de los cuales se iniciaron en este periodo.

Si lo comparamos con el mismo periodo del año anterior, en 2019, se incluyeron a 1.122 pacientes, 499 de ellos cuales fueron nuevos pacientes que iniciaron un ensayo clínico, y se realizaron 219 ensayos clínicos, 54 de los cuales se iniciaron en ese periodo de tiempo. Por lo tanto, no sólo se mantuvo la actividad, sino que se consiguió aumentarla para poder dar servicio a un mayor número de pacientes

 

“Los pacientes tratados en esta Unidad, que provienen tanto del Hospital Universitari Vall d’Hebron como del resto de Cataluña, España y otros países, se han podido beneficiar también durante esta situación de pandemia, de las terapias experimentales más innovadoras y prometedoras, vinculadas a la medicina de precisión”,comenta la Dra. Elena Garralda, directora de la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM) – Fundación ”la Caixa”.

Además, también se mantuvieron los tratamientos de todos aquellos pacientes que estaban participando en un ensayo clínico (de cualquier fase) de oncología o hematología y a los que se les estaba realizando un seguimiento. Asimismo, a pesar de la pandemia, en todo el Campus Vall d’Hebron -que incluye, como centros de investigación, al VHIO y al Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR)-, durante el año 2020 se llegó a la cifra récord en ensayos clínicos activos (1.365) y en ensayos clínicos nuevos (319). En 2019 hubo 1.313 ensayos clínicos activos y se pusieron en marcha 317 ensayos clínicos nuevos.

El Servicio de Oncología Médica del Hospital Vall d’Hebron y la Oficina de Ensayos Clínicos del VHIO reorganizaron todos los circuitos para que los pacientes que tenían que empezar un estudio o aquellos que ya estaban en uno, no notaran el impacto de la Covid-19 y pudieran continuar con su tratamiento. En este sentido, se potenciaron las reuniones diarias internas organizativas y las reuniones telemáticas semanales del equipo médico con coordinación para valorar el estado de los pacientes incluidos o candidatos para un ensayo clínico. “También se programaron visitas telemáticas y envío de medicación oral a domicilio, se facilitó alojamiento a los pacientes ya que prácticamente todos los hoteles de Barcelona estaban cerrados y se creó una sala de monitorización de datos externa al hospital que permitió mantener la actividad de monitorización. Se potenció la realización de visitas de selección y de inicio telemáticas y se trabajó con los principales Sponsors, con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios y con la Agencia de Protección de Datos para establecer el marco que permitiera la verificación de datos fuente”, comenta Marta Beltrán, coordinadora de la Oficina de Ensayos Clínicos.

UITM- Fundación “la Caixa”: más de una década ofreciendo los ensayos clínicos más innovadores

Desde el 2012 y a raíz de los ensayos llevados a cabo en la UITM – «la Caixa», la FDA ha aprobado 30 nuevos fármacos para el tratamiento de ciertas tipologías de cáncer cada día más específicas gracias a la medicina personalizada. Estos fármacos son medicamentos de nueva creación o medicamentos ya aprobados para los que se ha detectado eficacia probada en otra tipología de tumores.

Los ensayos Fase I son cada vez más importantes, dado que no sólo validan la toxicidad de los medicamentos, sino que, hoy, estos ensayos inciden también en la selección del paciente y, como consecuencia, validan su respuesta y eficacia en el tratamiento del tumor. En sus más de 10 años de andadura, en la UITM – «la Caixa» se han hecho casi 1.320 ensayos Fase I (medicamentos que se testan por primera vez para una patología concreta) y ensayos Basket (que se denomina a los ensayos que incluyen pacientes con diferentes tipos de tumor con una alteración molecular común y que son tratados con una terapia reincidente), y 1.076 ensayos Fase II. A lo largo de esta década, se han incluido más de 7.800 pacientes en ensayos clínicos. La medicina personalizada, las terapias dirigidas, la selección molecular de pacientes y la inmunoterapia son claves para seguir avanzando.

“Los tiempos totales de desarrollo y aprobación de los fármacos se han conseguido reducir, ya que se ha pasado de entre 8 y 10 años de media a entre 2 y 5 años. Y todo esto tiene beneficios directos para el paciente, que puede disponer de nuevos tratamientos a los que, de otro modo, no tendría acceso”, comenta el Dr. Josep Tabernero, jefe del Servicio de Oncología Médica del Hospital Vall d’Hebron y director del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO).

Un proyecto internacional liderado por Vall d’Hebron diseñará la próxima generación de ensayos clínicos con medicina de precisión

El diseño de ensayos clínicos en oncología, principalmente de fases precoces, está experimentando cambios relevantes en los últimos años para poder ofrecer tratamientos cada vez más eficaces a los pacientes y acortar los tiempos de aprobación de nuevos fármacos.

En esta línea, el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO) ya trabaja en nuevos ensayos clínicos académicos, los BoB (Basket of Baskets), enmarcados dentro de la medicina de precisión. En estos ensayos se seleccionan grupos de pacientes candidatos mediante test genómicos, para poder ofrecer un tratamiento en función de la mutación que tenga el paciente, con independencia del tipo de cáncer que padezca. Pese a estos avances, los ensayos clínicos todavía siguen procesos bastante rígidos que, en muchas ocasiones, hacen que el desarrollo y la aprobación de nuevos fármacos se alarguen demasiado en el tiempo.

Por este motivo, el objetivo del proyecto internacional CCE-DART, liderado por el VHIO, que forma parte del Campus Vall d’Hebron, es mejorar el diseño de los ensayos clínicos incorporando una serie de herramientas digitales y métodos estadísticos que permitan, al final, una mayor eficiencia en el desarrollo y la aprobación de nuevos fármacos. Por ejemplo, para poder evaluar la respuesta de los pacientes a los tratamientos –otro de los objetivos del proyecto– se incorporarán biomarcadores moleculares y de imagen que darán una información más cualitativa de cómo influyen los fármacos que se están probando en un ensayo clínico en tiempo real. Esto permitirá identificar mejor qué fármaco es más apropiado para cada paciente en cada momento del tratamiento y reducir el número de pacientes expuestos a dosis ineficaces o potencialmente tóxicas. Además, los pacientes dispondrán de canales digitales para informar en todo momento de posibles efectos adversos o cambios sobre su estado de salud. Esta información será de gran valor para analizar la eficacia del tratamiento y determinar qué pacientes se pueden beneficiar mejor de él, por ejemplo.

“Sin duda, estamos poniendo las bases para la próxima generación de ensayos clínicos en medicina de precisión”, comenta la Dra. Elena Garralda, coordinadora de la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM)Fundación ”la Caixa” e investigadora principal de este proyecto. “Se trata de un proyecto realmente importante ya que nos permitirá dar un paso de gigante en la calidad de los ensayos clínicos que ofrecemos a los pacientes. Poder diseñar los ensayos clínicos desde un enfoque más innovador a lo que se está haciendo actualmente, con la incorporación de herramientas digitales y nuevas tecnologías de última generación, nos permitirá contar con mucha información relevante de la que antes no disponíamos, para poder ofrecer otras alternativas terapéuticas más ajustadas a cada caso”, añade la Dra. Garralda.

Los avances que se vayan produciendo en este proyecto, que tendrá una duración de cuatro años, se irán implementando de forma paralela en la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM)Fundación ”la Caixa”, un centro de referencia internacional en el desarrollo de nuevos tratamientos oncológicos y en la mejora de las terapias existentes, así como en la selección molecular óptima de los pacientes susceptibles de responder a estas terapias, por medio del desarrollo de paneles de diagnóstico molecular avanzado. «Los pacientes tratados en este centro, que provienen tanto del Hospital Universitari Vall d’Hebron como del resto de Cataluña, España y otros países, se podrán beneficiar de las terapias experimentales más innovadoras y prometedoras, vinculadas a la medicina de precisión», comenta el Dr. Josep Tabernero, jefe del Servicio de Oncología Médica del Hospital Universitario Vall d’Hebron, director del VHIO y director de la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM)–Fundación «la Caixa».  En 2019 se iniciaron en esta unidad 162 ensayos clínicos de fase I y ensayos Basket, en los que participaron 500 pacientes.